Entusiasmado para anunciar a Preventive, uma PBC dedicada a uma pesquisa rigorosa sobre a segurança da edição de embriões para prevenir doenças. Levantámos cerca de $30M e acreditamos que, se for provado seguro, isso pode ser uma das tecnologias de saúde mais importantes das nossas vidas🧵

Hoje estamos a anunciar a Preventive, uma corporação de benefício público dedicada a investigar rigorosamente se a edição do genoma hereditário pode ser feita de forma segura e responsável. Levantámos cerca de 30 milhões de dólares de financiadores privados que partilham o nosso compromisso em prosseguir esta pesquisa de forma responsável e acreditam que, com segurança demonstrada, isso poderia tornar-se uma das tecnologias de saúde mais importantes do nosso tempo. Contexto A medicina moderna muitas vezes gere sintomas enquanto os pacientes e as famílias suportam um declínio progressivo em vez de curar a doença. Para os pacientes que enfrentam condições graves, abordar a causa genética subjacente da doença com edição genética há muito promete a melhor chance de uma vida saudável. No entanto, apesar dos notáveis avanços científicos, esta promessa permanece em grande parte não cumprida. Aplicar este tipo de medicina em adultos após a doença ter tomado conta de centenas de bilhões de células é difícil e geralmente não pode reverter os danos que já ocorreram. O incrível potencial terapêutico permanece, mas é muito mais fácil corrigir um número menor de células antes que a progressão da doença ocorra, como em um embrião. Os potenciais benefícios de abordar a doença em um embrião são significativos, incluindo a possibilidade de maior precisão, eficiência e menor custo do que a edição genética em adultos. No entanto, intervir nesta fase delicada do desenvolvimento apresenta uma responsabilidade significativa que deve ser abordada através de pesquisa rigorosa e supervisão regulatória. Infelizmente, até agora, a maioria dos cientistas e órgãos reguladores mais bem equipados para avaliar essas tecnologias evitou este campo controverso. A combinação de envolvimento limitado de especialistas e a falta de um caminho regulatório claro criou condições para que grupos marginais tomassem atalhos perigosos que poderiam prejudicar pacientes e sufocar investigações responsáveis. Dado que esta tecnologia tem o potencial de salvar milhões de vidas, não queremos que isso aconteça. Preventive O nosso objetivo é simples: determinar através de trabalho pré-clínico rigoroso se a edição genética preventiva pode ser desenvolvida de forma segura para poupar famílias de doenças graves. Se a nossa pesquisa mostrar que não pode ser feita de forma segura, essa conclusão é igualmente valiosa para a comunidade científica e para a sociedade. Não avançaremos com esta tecnologia para uso clínico humano se a segurança não puder ser estabelecida através de pesquisa extensa. Não comprometeremos os padrões de segurança para acelerar os prazos. Estamos a construir uma equipe de cientistas líderes em edição genética, clínicos reprodutivos e desenvolvedores de medicamentos para realizar uma pesquisa pré-clínica minuciosa avaliando a segurança antes de considerar quaisquer aplicações clínicas. O nosso foco para esta pesquisa será na prevenção de doenças genéticas graves onde as famílias têm alternativas limitadas ou nenhumas. Passei a maior parte da minha vida no campo da edição genética, incluindo a obtenção do meu doutoramento no laboratório da laureada com o Prémio Nobel de CRISPR, Jennifer Doudna, e co-fundando a Mammoth Biosciences com ela—uma empresa que levantou quase 500 milhões de dólares para edição genética em adultos. Acredito que, com os avanços modernos em CRISPR, é o momento certo para perguntar se isso pode agora ser feito de forma segura. Juntam-se a mim neste trabalho Matt Krisiloff, CEO da Conception Biosciences, uma organização de pesquisa que desenvolve tecnologias reprodutivas para ajudar pessoas a ter filhos que de outra forma não poderiam; Peyton Randolph, Ph.D. de Harvard no laboratório de David R. Liu e co-inventor da edição primária; e Paula Amato, M.D., Professora na Universidade de Saúde e Ciência de Oregon e ex-Presidente da Sociedade Americana de Medicina Reprodutiva. Continuamos a expandir a equipe com indivíduos comprometidos com a pesquisa responsável. Se você gostaria de entrar em contato, sinta-se à vontade para me enviar uma mensagem. Lucas Harrington, Preventive PBC