Hari ini kami mengumumkan Preventive, sebuah perusahaan kepentingan publik yang didedikasikan untuk meneliti secara ketat apakah pengeditan genom yang diwariskan dapat dilakukan dengan aman dan bertanggung jawab. Kami telah mengumpulkan ~$30 juta dari penyandang dana swasta yang berbagi komitmen kami untuk mengejar penelitian ini secara bertanggung jawab dan percaya bahwa, dengan keamanan yang ditunjukkan, ini dapat menjadi salah satu teknologi kesehatan terpenting di zaman kita. Latar Pengobatan modern sering mengelola gejala karena pasien dan keluarga mengalami penurunan progresif daripada menyembuhkan penyakit. Bagi pasien yang menghadapi kondisi serius, mengatasi penyebab genetik yang mendasari penyakit dengan pengeditan gen telah lama menjanjikan peluang terbaik untuk hidup sehat. Namun terlepas dari kemajuan ilmiah yang luar biasa, janji ini sebagian besar tetap tidak terpenuhi. Menerapkan obat semacam ini pada orang dewasa setelah penyakit ini menempel di ratusan miliar sel sulit dan biasanya tidak dapat membalikkan kerusakan yang telah terjadi. Potensi terapeutik yang luar biasa tetap ada, tetapi jauh lebih mudah untuk memperbaiki sejumlah kecil sel sebelum perkembangan penyakit terjadi, seperti pada embrio. Manfaat potensial mengatasi penyakit pada embrio sangat signifikan, termasuk kemungkinan presisi, efisiensi, dan biaya yang lebih rendah daripada pengeditan gen pada orang dewasa. Namun, intervensi pada tahap pengembangan yang rumit ini menghadirkan tanggung jawab signifikan yang harus ditangani melalui penelitian yang ketat dan pengawasan peraturan. Sayangnya, hingga saat ini, sebagian besar ilmuwan dan badan pengatur yang paling siap untuk mengevaluasi teknologi ini telah menghindari bidang kontroversial ini. Kombinasi keterlibatan ahli yang terbatas dan kurangnya jalur peraturan yang jelas telah menciptakan kondisi bagi kelompok pinggiran untuk mengambil jalan pintas berbahaya yang dapat membahayakan pasien dan menghambat penyelidikan yang bertanggung jawab. Mengingat teknologi ini berpotensi menyelamatkan jutaan nyawa, kami tidak ingin hal ini terjadi. Pencegahan Tujuan kami sangat mudah: untuk menentukan melalui pekerjaan praklinis yang ketat apakah pengeditan gen preventif dapat dikembangkan dengan aman untuk menyelamatkan keluarga dari penyakit parah. Jika penelitian kami menunjukkan bahwa itu tidak dapat dilakukan dengan aman, kesimpulan itu sama berharganya bagi komunitas ilmiah dan masyarakat. Kami tidak akan memajukan teknologi ini untuk penggunaan klinis manusia jika keamanan tidak dapat ditetapkan melalui penelitian ekstensif. Kami tidak akan mengorbankan standar keselamatan untuk mempercepat jadwal. Kami sedang membangun tim ilmuwan pengeditan gen terkemuka, dokter reproduksi, dan pengembang obat untuk melakukan penelitian praklinis menyeluruh yang mengevaluasi keamanan sebelum mempertimbangkan aplikasi klinis apa pun. Fokus kami untuk penelitian ini adalah mencegah penyakit genetik parah di mana keluarga memiliki alternatif yang terbatas atau tidak sama sekali. Saya telah menghabiskan sebagian besar hidup saya di bidang pengeditan gen, termasuk menerima gelar Ph.D. di laboratorium Pemenang Nobel CRISPR Jennifer Doudna dan ikut mendirikan Mammoth Biosciences bersamanya—sebuah perusahaan yang telah mengumpulkan hampir $500 juta untuk pengeditan gen pada orang dewasa. Saya percaya bahwa, dengan kemajuan modern dalam CRISPR, saatnya tepat untuk bertanya apakah ini sekarang dapat dilakukan dengan aman. Bergabung dengan saya dalam pekerjaan ini adalah Matt Krisiloff, CEO Conception Biosciences, sebuah organisasi penelitian yang mengembangkan teknologi reproduksi untuk membantu orang memiliki anak yang tidak bisa; Peyton Randolph, Ph.D. dari Harvard di laboratorium David R. Liu dan salah satu penemu penyuntingan utama; dan Paula Amato, M.D., Profesor di Oregon Health & Science University dan mantan Presiden American Society for Reproductive Medicine. Kami terus memperluas tim dengan individu yang berkomitmen untuk penelitian yang bertanggung jawab. Jika Anda ingin menghubungi, jangan ragu untuk mengirim pesan kepada saya. Lucas Harrington, PBC Pencegahan