Idag presenterar vi Preventive, ett allmännyttigt företag som ägnar sig åt att noggrant undersöka om ärftlig genomredigering kan göras på ett säkert och ansvarsfullt sätt. Vi har samlat in ~30 miljoner dollar från privata finansiärer som delar vårt engagemang för att bedriva denna forskning på ett ansvarsfullt sätt och tror att detta, med påvisad säkerhet, kan bli en av de viktigaste hälsoteknikerna i vår tid. Bakgrund Modern medicin hanterar ofta symtomen när patienter och familjer uthärdar progressiv försämring snarare än att bota sjukdom. För patienter med allvarliga tillstånd har genredigering länge lovat den bästa chansen till ett friskt liv att ta itu med den underliggande genetiska orsaken till sjukdomen. Men trots anmärkningsvärda vetenskapliga framsteg är detta löfte till stor del ouppfyllt. Att applicera den här typen av läkemedel på vuxna efter att sjukdomen har fått fäste i hundratals miljarder celler är svårt och kan oftast inte reparera den skada som redan har uppstått. Den otroliga terapeutiska potentialen finns kvar, men det är mycket lättare att korrigera ett mindre antal celler innan sjukdomen utvecklas, som i ett embryo. De potentiella fördelarna med att ta itu med sjukdom hos ett embryo är betydande, inklusive möjligheten till större precision, effektivitet och lägre kostnad än genredigering hos vuxna. Att ingripa i detta känsliga skede av utvecklingen innebär dock ett betydande ansvar som måste hanteras genom rigorös forskning och tillsyn. Tyvärr har de flesta forskare och tillsynsorgan som är bäst rustade för att utvärdera dessa tekniker hittills undvikit detta kontroversiella område. Kombinationen av begränsad inblandning av experter och avsaknaden av en tydlig regleringsväg har skapat förutsättningar för ytterkantsgrupper att ta farliga genvägar som kan skada patienter och kväva ansvarsfulla utredningar. Med tanke på att denna teknik har potential att rädda miljontals liv vill vi inte att detta ska hända. Förebyggande Vårt mål är enkelt: att genom rigoröst prekliniskt arbete avgöra om förebyggande genredigering kan utvecklas på ett säkert sätt för att skona familjer från allvarlig sjukdom. Om vår forskning visar att det inte kan göras på ett säkert sätt, är den slutsatsen lika värdefull för forskarsamhället som för samhället. Vi kommer inte att utveckla denna teknik för klinisk användning på människor om säkerheten inte kan fastställas genom omfattande forskning. Vi kommer inte att kompromissa med säkerhetsstandarder för att påskynda tidslinjer. Vi bygger ett team av ledande genredigeringsforskare, reproduktionskliniker och läkemedelsutvecklare för att genomföra grundlig preklinisk forskning som utvärderar säkerheten innan vi överväger några kliniska tillämpningar. Vårt fokus för denna forskning kommer att vara att förebygga allvarliga genetiska sjukdomar där familjen har begränsade eller inga alternativ. Jag har tillbringat större delen av mitt liv inom genredigering, bland annat fick jag min doktorsexamen i labbet hos CRISPR Nobelpristagaren Jennifer Doudna och grundade Mammoth Biosciences tillsammans med henne – ett företag som har samlat in nästan 500 miljoner dollar för genredigering hos vuxna. Jag anser att det med tanke på de moderna framstegen inom CRISPR är dags att fråga sig om detta nu kan göras på ett säkert sätt. Med mig i detta arbete är Matt Krisiloff, VD för Conception Biosciences, en forskningsorganisation som utvecklar reproduktionsteknologier för att hjälpa människor att få barn som annars inte skulle kunna få barn; Peyton Randolph, Ph.D. från Harvard i David R. Lius laboratorium och en av uppfinnarna av förstklassig redigering; och Paula Amato, M.D., professor vid Oregon Health & Science University och tidigare ordförande för American Society for Reproductive Medicine. Vi fortsätter att utöka teamet med personer som är engagerade i ansvarsfull forskning. Om du vill komma i kontakt med oss är du välkommen att skicka ett meddelande till mig. Lucas Harrington, Förebyggande PBC