Hôm nay, chúng tôi thông báo về Preventive, một công ty vì lợi ích công cộng chuyên nghiên cứu một cách nghiêm túc xem liệu việc chỉnh sửa gen di truyền có thể được thực hiện một cách an toàn và có trách nhiệm hay không. Chúng tôi đã huy động được khoảng 30 triệu đô la từ các nhà đầu tư tư nhân chia sẻ cam kết của chúng tôi trong việc theo đuổi nghiên cứu này một cách có trách nhiệm và tin rằng, với sự an toàn được chứng minh, công nghệ này có thể trở thành một trong những công nghệ y tế quan trọng nhất của thời đại chúng ta. Bối cảnh Y học hiện đại thường chỉ quản lý triệu chứng khi bệnh nhân và gia đình phải chịu đựng sự suy giảm dần dần thay vì chữa khỏi bệnh. Đối với những bệnh nhân đối mặt với các tình trạng nghiêm trọng, việc giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của bệnh bằng cách chỉnh sửa gen từ lâu đã hứa hẹn cơ hội tốt nhất cho một cuộc sống khỏe mạnh. Tuy nhiên, bất chấp những tiến bộ khoa học đáng kể, lời hứa này vẫn chưa được thực hiện. Việc áp dụng loại y học này cho người lớn sau khi bệnh đã phát triển trong hàng trăm tỷ tế bào là rất khó khăn và thường không thể đảo ngược những tổn thương đã xảy ra. Tiềm năng điều trị tuyệt vời vẫn còn đó, nhưng dễ dàng hơn nhiều để sửa chữa một số lượng tế bào nhỏ hơn trước khi bệnh tiến triển, chẳng hạn như trong một phôi thai. Lợi ích tiềm năng của việc giải quyết bệnh tật trong một phôi thai là rất lớn, bao gồm khả năng chính xác hơn, hiệu quả hơn và chi phí thấp hơn so với việc chỉnh sửa gen ở người lớn. Tuy nhiên, can thiệp vào giai đoạn phát triển nhạy cảm này đặt ra một trách nhiệm lớn mà phải được giải quyết thông qua nghiên cứu nghiêm ngặt và giám sát quy định. Thật không may, cho đến nay, hầu hết các nhà khoa học và cơ quan quản lý có khả năng đánh giá những công nghệ này đã tránh né lĩnh vực gây tranh cãi này. Sự kết hợp giữa sự tham gia hạn chế của các chuyên gia và thiếu một lộ trình quy định rõ ràng đã tạo ra điều kiện cho các nhóm bên lề thực hiện những con đường tắt nguy hiểm có thể gây hại cho bệnh nhân và kìm hãm việc điều tra có trách nhiệm. Với việc công nghệ này có tiềm năng cứu sống hàng triệu người, chúng tôi không muốn điều này xảy ra. Preventive Mục tiêu của chúng tôi rất đơn giản: xác định thông qua công việc tiền lâm sàng nghiêm ngặt xem liệu việc chỉnh sửa gen phòng ngừa có thể được phát triển một cách an toàn để bảo vệ các gia đình khỏi bệnh tật nghiêm trọng. Nếu nghiên cứu của chúng tôi cho thấy điều đó không thể được thực hiện một cách an toàn, kết luận đó cũng có giá trị tương đương đối với cộng đồng khoa học và xã hội. Chúng tôi sẽ không tiến hành công nghệ này cho việc sử dụng lâm sàng ở người nếu không thể thiết lập an toàn thông qua nghiên cứu rộng rãi. Chúng tôi sẽ không làm giảm tiêu chuẩn an toàn để tăng tốc thời gian. Chúng tôi đang xây dựng một đội ngũ các nhà khoa học hàng đầu về chỉnh sửa gen, các bác sĩ lâm sàng sinh sản và các nhà phát triển thuốc để tiến hành nghiên cứu tiền lâm sàng kỹ lưỡng đánh giá an toàn trước khi xem xét bất kỳ ứng dụng lâm sàng nào. Sự tập trung của chúng tôi cho nghiên cứu này sẽ là ngăn ngừa các bệnh di truyền nghiêm trọng mà các gia đình có ít hoặc không có lựa chọn nào khác. Tôi đã dành phần lớn cuộc đời mình trong lĩnh vực chỉnh sửa gen, bao gồm việc nhận bằng tiến sĩ tại phòng thí nghiệm của nhà Nobel CRISPR Jennifer Doudna và đồng sáng lập Mammoth Biosciences với cô ấy - một công ty đã huy động gần 500 triệu đô la cho việc chỉnh sửa gen ở người lớn. Tôi tin rằng, với những tiến bộ hiện đại trong CRISPR, thời điểm đã đến để hỏi liệu điều này có thể được thực hiện một cách an toàn hay không. Tham gia cùng tôi trong công việc này là Matt Krisiloff, Giám đốc điều hành của Conception Biosciences, một tổ chức nghiên cứu phát triển công nghệ sinh sản để giúp mọi người có con mà không thể; Peyton Randolph, Tiến sĩ từ Harvard trong phòng thí nghiệm của David R. Liu và là đồng phát minh của chỉnh sửa chính; và Paula Amato, Tiến sĩ, Giáo sư tại Đại học Oregon Health & Science và cựu Chủ tịch của Hiệp hội Y học Sinh sản Hoa Kỳ. Chúng tôi tiếp tục mở rộng đội ngũ với những cá nhân cam kết nghiên cứu có trách nhiệm. Nếu bạn muốn liên hệ, xin vui lòng nhắn tin cho tôi. Lucas Harrington, Preventive PBC