Dziś ogłaszamy Preventive, korporację o charakterze publicznym, która poświęca się rygorystycznym badaniom nad tym, czy edytowanie genomu dziedzicznego może być przeprowadzane w sposób bezpieczny i odpowiedzialny. Zebraliśmy około 30 milionów dolarów od prywatnych fundatorów, którzy podzielają nasze zobowiązanie do odpowiedzialnego prowadzenia tych badań i wierzą, że przy udowodnionej bezpieczeństwie, może to stać się jedną z najważniejszych technologii zdrowotnych naszych czasów. Tło Nowoczesna medycyna często zarządza objawami, podczas gdy pacjenci i rodziny znoszą postępujący spadek zdrowia, zamiast leczyć chorobę. Dla pacjentów z poważnymi schorzeniami, zajęcie się podstawową przyczyną genetyczną choroby za pomocą edytowania genów od dawna obiecuje najlepszą szansę na zdrowe życie. Jednak pomimo niezwykłych postępów naukowych, ta obietnica pozostaje w dużej mierze niespełniona. Zastosowanie tego rodzaju medycyny u dorosłych po tym, jak choroba zagościła w setkach miliardów komórek, jest trudne i zazwyczaj nie może cofnąć już zaistniałych uszkodzeń. Niezwykły potencjał terapeutyczny pozostaje, ale znacznie łatwiej jest skorygować mniejszą liczbę komórek przed wystąpieniem postępu choroby, na przykład w zarodku. Potencjalne korzyści z zajęcia się chorobą w zarodku są znaczące, w tym możliwość większej precyzji, efektywności i niższych kosztów niż edytowanie genów u dorosłych. Jednak interwencja na tym delikatnym etapie rozwoju wiąże się z ogromną odpowiedzialnością, którą należy rozwiązać poprzez rygorystyczne badania i nadzór regulacyjny. Niestety, do tej pory większość naukowców i organów regulacyjnych najlepiej przygotowanych do oceny tych technologii unikała tego kontrowersyjnego obszaru. Połączenie ograniczonego zaangażowania ekspertów i braku jasnej ścieżki regulacyjnej stworzyło warunki dla grup marginalnych, które podejmują niebezpieczne skróty, które mogą zaszkodzić pacjentom i stłumić odpowiedzialne badania. Biorąc pod uwagę, że ta technologia ma potencjał, aby uratować miliony żyć, nie chcemy, aby to się stało. Preventive Nasz cel jest prosty: określić poprzez rygorystyczne badania przedkliniczne, czy edytowanie genów zapobiegawczych może być rozwijane w sposób bezpieczny, aby oszczędzić rodzinom poważnych chorób. Jeśli nasze badania pokażą, że nie można tego zrobić w sposób bezpieczny, ten wniosek jest równie cenny dla społeczności naukowej i społeczeństwa. Nie będziemy rozwijać tej technologii do klinicznego zastosowania u ludzi, jeśli bezpieczeństwo nie może być ustalone poprzez obszerne badania. Nie będziemy kompromitować standardów bezpieczeństwa, aby przyspieszyć harmonogramy. Budujemy zespół wiodących naukowców zajmujących się edytowaniem genów, klinicystów reprodukcyjnych i deweloperów leków, aby przeprowadzić dokładne badania przedkliniczne oceniające bezpieczeństwo przed rozważeniem jakichkolwiek zastosowań klinicznych. Naszym celem w tych badaniach będzie zapobieganie poważnym chorobom genetycznym, w przypadku których rodziny mają ograniczone lub żadne alternatywy. Spędziłem większość swojego życia w dziedzinie edytowania genów, w tym uzyskując doktorat w laboratorium laureatki Nagrody Nobla w dziedzinie CRISPR, Jennifer Doudna, oraz współzakładając Mammoth Biosciences z nią - firmę, która zebrała prawie 500 milionów dolarów na edytowanie genów u dorosłych. Wierzę, że przy nowoczesnych postępach w CRISPR, nadszedł czas, aby zapytać, czy można to teraz zrobić w sposób bezpieczny. Do mojej pracy dołączają Matt Krisiloff, dyrektor generalny Conception Biosciences, organizacji badawczej rozwijającej technologie reprodukcyjne, aby pomóc ludziom mieć dzieci, którzy w przeciwnym razie nie mogliby; Peyton Randolph, doktor z Harvardu w laboratorium Davida R. Liu i współwynalazca prime editing; oraz Paula Amato, doktor medycyny, profesor na Uniwersytecie Zdrowia i Nauki w Oregonie oraz była prezydent Amerykańskiego Towarzystwa Medycyny Reprodukcyjnej. Nadal rozszerzamy zespół o osoby zaangażowane w odpowiedzialne badania. Jeśli chcesz się skontaktować, nie wahaj się napisać do mnie. Lucas Harrington, Preventive PBC