متحمس للإعلان عن Preventive ، وهو PBC مخصص للبحث الدقيق حول سلامة تحرير الأجنة للوقاية من الأمراض. لقد جمعنا ~ 30 مليون دولار ونعتقد أنه إذا ثبت سلامتها ، فقد تكون هذه واحدة من أهم التقنيات الصحية في حياتنا🧵

نعلن اليوم عن شركة Preventive ، وهي شركة ذات منفعة عامة مكرسة للبحث الصارم فيما إذا كان يمكن إجراء تحرير الجينوم الوراثي بأمان ومسؤولية. لقد جمعنا ~ 30 مليون دولار من الممولين من القطاع الخاص الذين يشاركوننا التزامنا بمتابعة هذا البحث بمسؤولية ويعتقدون أنه مع السلامة المثبتة ، يمكن أن يصبح هذا أحد أهم التقنيات الصحية في عصرنا. خلفية غالبا ما يدير الطب الحديث الأعراض حيث يعاني المرضى وعائلاتهم من التدهور التدريجي بدلا من علاج المرض. بالنسبة للمرضى الذين يواجهون حالات خطيرة ، فإن معالجة السبب الجيني الكامن وراء المرض من خلال تعديل الجينات تعد منذ فترة طويلة بأفضل فرصة لحياة صحية. ومع ذلك ، على الرغم من التقدم العلمي الملحوظ ، فإن هذا الوعد لا يزال غير محقق إلى حد كبير. يعد تطبيق هذا النوع من الأدوية على البالغين بعد انتشار المرض في مئات المليارات من الخلايا أمرا صعبا ولا يمكن عادة عكس الضرر الذي حدث بالفعل. لا تزال الإمكانات العلاجية المذهلة قائمة ، ولكن من الأسهل بكثير تصحيح عدد أقل من الخلايا قبل حدوث تطور المرض ، كما هو الحال في الجنين. الفوائد المحتملة لمعالجة المرض في الجنين كبيرة ، بما في ذلك إمكانية زيادة الدقة والكفاءة والتكلفة الأقل من تحرير الجينات لدى البالغين. ومع ذلك، فإن التدخل في هذه المرحلة الحساسة من التطور يمثل مسؤولية كبيرة يجب معالجتها من خلال البحوث الصارمة والإشراف التنظيمي. لسوء الحظ ، حتى الآن ، تجنب معظم العلماء والهيئات التنظيمية الأفضل تجهيزا لتقييم هذه التقنيات هذا المجال المثير للجدل. أدى الجمع بين مشاركة الخبراء المحدودة وعدم وجود مسار تنظيمي واضح إلى خلق ظروف للمجموعات الهامشية لاتخاذ طرق مختصرة خطيرة يمكن أن تضر بالمرضى وتخنق التحقيق المسؤول. بالنظر إلى أن هذه التكنولوجيا لديها القدرة على إنقاذ ملايين الأرواح ، فإننا لا نريد أن يحدث هذا. الوقائيه هدفنا واضح: تحديد ما إذا كان يمكن تطوير التعديل الجيني الوقائي بأمان لتجنيب العائلات من الأمراض الشديدة، من خلال العمل قبل السريري الصارم. إذا أظهر بحثنا أنه لا يمكن القيام بذلك بأمان ، فإن هذا الاستنتاج له نفس القدر من القيمة للمجتمع العلمي والمجتمع. لن نطور هذه التكنولوجيا للاستخدام البشري السريري إذا لم يكن من الممكن إثبات السلامة من خلال بحث مكثف. لن نساوم على معايير السلامة لتسريع الجداول الزمنية. نحن نبني فريقا من كبار علماء تحرير الجينات والأطباء الإنجابيين ومطوري الأدوية لإجراء أبحاث شاملة قبل السريرية لتقييم السلامة قبل النظر في أي تطبيقات سريرية. سينصب تركيزنا في هذا البحث على الوقاية من الأمراض الوراثية الشديدة حيث يكون لدى العائلات بدائل محدودة أو معدومة. لقد أمضيت معظم حياتي في مجال تحرير الجينات ، بما في ذلك حصولي على درجة الدكتوراه في مختبر جينيفر دودنا الحائزة على جائزة نوبل في كريسبر والمشاركة في تأسيس شركة ماموث بيوساينسز معها - وهي شركة جمعت ما يقرب من 500 مليون دولار لتحرير الجينات لدى البالغين. أعتقد أنه مع التقدم الحديث في كريسبر، حان الوقت للتساؤل عما إذا كان يمكن الآن القيام بذلك بأمان. ينضم إلي في هذا العمل مات كريسيلوف ، الرئيس التنفيذي لشركة Conception Biosciences ، وهي منظمة بحثية تطور تقنيات الإنجاب لمساعدة الأشخاص على إنجاب أطفال لا يستطيعون ذلك. بيتون راندولف ، دكتوراه من جامعة هارفارد في مختبر ديفيد آر ليو ومخترع مشارك في التحرير الرئيسي. وبولا أماتو ، دكتوراه في الطب ، أستاذة في جامعة أوريغون للصحة والعلوم والرئيسة السابقة للجمعية الأمريكية للطب التناسلي. نواصل توسيع الفريق مع الأفراد الملتزمين بالبحث المسؤول. إذا كنت ترغب في الاتصال بنا ، فلا تتردد في مراسلتي. لوكاس هارينجتون, PBC الوقائي