Siamo entusiasti di annunciare Preventive, una PBC dedicata a una rigorosa ricerca sulla sicurezza dell'editing embrionale per prevenire malattie. Abbiamo raccolto circa 30 milioni di dollari e crediamo che, se dimostrato sicuro, questo potrebbe essere una delle tecnologie sanitarie più importanti della nostra vita🧵

Oggi annunciamo Preventive, una corporation a beneficio pubblico dedicata a ricercare rigorosamente se l'editing genomico ereditario possa essere effettuato in modo sicuro e responsabile. Abbiamo raccolto circa 30 milioni di dollari da finanziatori privati che condividono il nostro impegno a perseguire questa ricerca in modo responsabile e credono che, con la sicurezza dimostrata, questo potrebbe diventare una delle tecnologie sanitarie più importanti del nostro tempo. Contesto La medicina moderna spesso gestisce i sintomi mentre i pazienti e le famiglie subiscono un declino progressivo piuttosto che curare la malattia. Per i pazienti che affrontano condizioni gravi, affrontare la causa genetica sottostante della malattia con l'editing genetico ha a lungo promesso la migliore possibilità di una vita sana. Eppure, nonostante i notevoli progressi scientifici, questa promessa rimane in gran parte inadempiuta. Applicare questo tipo di medicina negli adulti dopo che la malattia si è radicata in centinaia di miliardi di cellule è difficile e di solito non può invertire i danni già avvenuti. Il potenziale terapeutico incredibile rimane, ma è molto più facile correggere un numero minore di cellule prima che si verifichi la progressione della malattia, come in un embrione. I potenziali benefici di affrontare la malattia in un embrione sono significativi, inclusa la possibilità di maggiore precisione, efficienza e costi inferiori rispetto all'editing genetico negli adulti. Tuttavia, intervenire in questa delicata fase dello sviluppo presenta una responsabilità significativa che deve essere affrontata attraverso una ricerca rigorosa e un controllo normativo. Sfortunatamente, fino ad oggi, la maggior parte degli scienziati e degli organismi di regolamentazione meglio attrezzati per valutare queste tecnologie ha evitato questo campo controverso. La combinazione di un coinvolgimento limitato degli esperti e la mancanza di un chiaro percorso normativo ha creato condizioni affinché gruppi marginali prendano scorciatoie pericolose che potrebbero danneggiare i pazienti e soffocare l'indagine responsabile. Dato che questa tecnologia ha il potenziale di salvare milioni di vite, non vogliamo che ciò accada. Preventive Il nostro obiettivo è semplice: determinare attraverso un rigoroso lavoro preclinico se l'editing genetico preventivo possa essere sviluppato in modo sicuro per risparmiare alle famiglie malattie gravi. Se la nostra ricerca dimostra che non può essere fatto in modo sicuro, quella conclusione è altrettanto preziosa per la comunità scientifica e per la società. Non avanzeremo questa tecnologia all'uso clinico umano se la sicurezza non può essere stabilita attraverso una ricerca approfondita. Non comprometteremo gli standard di sicurezza per accelerare i tempi. Stiamo costruendo un team di scienziati leader nell'editing genetico, clinici della riproduzione e sviluppatori di farmaci per condurre ricerche precliniche approfondite che valutino la sicurezza prima di considerare eventuali applicazioni cliniche. Il nostro focus per questa ricerca sarà sulla prevenzione di malattie genetiche gravi in cui le famiglie hanno poche o nessuna alternativa. Ho trascorso la maggior parte della mia vita nel campo dell'editing genetico, incluso il conseguimento del mio dottorato di ricerca nel laboratorio della Nobel Laureate CRISPR Jennifer Doudna e la co-fondazione di Mammoth Biosciences con lei, un'azienda che ha raccolto quasi 500 milioni di dollari per l'editing genetico negli adulti. Credo che, con i moderni progressi nel CRISPR, sia giunto il momento di chiedersi se questo possa ora essere fatto in modo sicuro. A unirsi a me in questo lavoro ci sono Matt Krisiloff, CEO di Conception Biosciences, un'organizzazione di ricerca che sviluppa tecnologie riproduttive per aiutare le persone a avere figli che altrimenti non potrebbero; Peyton Randolph, Ph.D. di Harvard nel laboratorio di David R. Liu e co-inventore del prime editing; e Paula Amato, M.D., Professore presso l'Oregon Health & Science University e ex Presidente della American Society for Reproductive Medicine. Continuiamo ad espandere il team con individui impegnati nella ricerca responsabile. Se desideri metterti in contatto, sentiti libero di inviarmi un messaggio. Lucas Harrington, Preventive PBC