病気を予防するための胚編集の安全性に関する厳密な研究に専念するPBCであるPreventiveを発表できることを嬉しく思います。 私たちは~$30Mを調達し、安全性が証明されれば、これは私たちの生涯🧵で最も重要な健康技術の1つになる可能性があると信じています

本日、遺伝性ゲノム編集が安全かつ責任を持って行うことができるかどうかを厳密に研究することに専念する公益法人であるPreventiveを発表します。 私たちは、この研究を責任を持って追求するという私たちのコミットメントを共有し、安全性が実証されれば、これが私たちの時代の最も重要な医療技術の1つになる可能性があると信じている民間資金提供者から~$30Mを調達しました。 バックグラウンド 現代医学では、患者や家族が病気を治すのではなく、進行性の衰えに耐えるため、症状を管理することがよくあります。重篤な状態に直面している患者にとって、遺伝子編集によって病気の根本的な遺伝的原因に対処することは、健康的な生活への最良のチャンスを長い間約束してきました。しかし、目覚ましい科学の進歩にもかかわらず、この約束はほとんど果たされていないままです。 病気が数千億の細胞に定着した後、成人にこの種の薬を適用することは困難であり、通常、すでに発生した損傷を元に戻すことはできません。信じられないほどの治療の可能性は残っていますが、胚など、病気の進行が起こる前に少数の細胞を修正する方がはるかに簡単です。 胚の疾患に対処することの潜在的な利点は、成人の遺伝子編集よりも精度、効率、コストが低い可能性など、重要です。しかし、このデリケートな開発段階に介入することは、厳格な調査と規制監督を通じて対処しなければならない重大な責任を伴います。残念ながら、今日まで、これらの技術を評価するのに最も適したほとんどの科学者や規制機関は、この物議を醸す分野を避けてきました。 専門家の関与が限られていることと明確な規制経路の欠如が組み合わさって、非主流グループが患者に害を及ぼし、責任ある調査を阻害する可能性のある危険な近道を取る条件が生まれています。このテクノロジーが何百万人もの命を救う可能性を秘めていることを考えると、私たちはこのようなことが起こることを望んでいません。 予防 私たちの目標は単純で、厳密な前臨床作業を通じて、家族を重篤な病気から救うために予防的遺伝子編集を安全に開発できるかどうかを判断することです。私たちの研究が安全に行うことができないことが示された場合、その結論は科学界と社会にとって同様に価値があります。 広範な研究によって安全性が確立されなければ、この技術を臨床的な人間使用に進めません。私たちは、スケジュールを加速するために安全基準を妥協しません。 私たちは、臨床応用を検討する前に安全性を評価する徹底的な前臨床研究を実施するために、一流の遺伝子編集科学者、生殖臨床医、および医薬品開発者のチームを構築しています。この研究の焦点は、家族に選択肢が限られている、またはまったくない重度の遺伝病を予防することです。 私は人生のほとんどを遺伝子編集の分野で過ごし、CRISPRノーベル賞受賞者のジェニファー・ダウドナの研究室で博士号を取得し、彼女と共同設立したマンモス・バイオサイエンス(成人の遺伝子編集のために約5億ドルを調達した会社)を設立しました。CRISPRの現代の進歩により、これを安全に行うことができるかどうかを問う時期が来たと思います。 この研究に私と一緒に参加するのは、他の方法では子供を産むことができない人々が生殖技術を開発する研究機関である Conception Biosciences の CEO である Matt Krisiloff です。ペイトン・ランドルフ博士、ハーバード大学のデビッド・R・リューの研究室で、プライム編集の共同発明者。ポーラ・アマト医学博士、オレゴン健康科学大学教授、米国生殖医学会元会長。私たちは、責任ある研究に取り組む個人でチームを拡大し続けています。 ご連絡をご希望の方は、お気軽にメッセージをお願いします。 ルーカス・ハリントン、 予防的 PBC