Раді оголосити про Preventive, PBC, присвячений ретельним дослідженням безпеки редагування ембріонів для запобігання захворюванням. Ми зібрали ~30 мільйонів доларів і вважаємо, що якщо буде доведено, що це може стати однією з найважливіших технологій охорони здоров'я в нашому житті🧵

Сьогодні ми оголошуємо про Preventive, корпорацію, яка займається ретельним дослідженням того, чи можна безпечно та відповідально проводити спадкове редагування геному. Ми залучили ~30 мільйонів доларів від приватних спонсорів, які поділяють нашу прихильність до відповідального проведення цих досліджень і вірять, що за умови продемонстрованої безпеки це може стати однією з найважливіших технологій охорони здоров'я нашого часу. Тло Сучасна медицина часто контролює симптоми, оскільки пацієнти та їхні сім'ї переживають прогресуюче погіршення, а не лікують хворобу. Для пацієнтів, які стикаються з серйозними захворюваннями, усунення основної генетичної причини захворювання за допомогою редагування генів вже давно обіцяє найкращі шанси на здорове життя. Однак, незважаючи на видатні наукові досягнення, ця обіцянка залишається значною мірою невиконаною. Застосування такого роду ліків у дорослих після того, як хвороба закріпилася в сотнях мільярдів клітин, важко і, як правило, не може повернути назад вже виниклу шкоду. Неймовірний терапевтичний потенціал залишається, але набагато простіше виправити меншу кількість клітин до того, як відбудеться прогресування захворювання, наприклад, у ембріона. Потенційні переваги боротьби із захворюваннями у ембріона є значними, включаючи можливість більшої точності, ефективності та нижчої вартості, ніж редагування генів у дорослих. Однак втручання на цьому делікатному етапі розвитку пов'язане зі значною відповідальністю, яка має бути вирішена за допомогою ретельних досліджень та регуляторного нагляду. На жаль, на сьогоднішній день більшість вчених і регулюючих органів, які найкраще підготовлені для оцінки цих технологій, уникають цієї суперечливої сфери. Поєднання обмеженого залучення експертів та відсутності чіткого регуляторного шляху створило умови для маргінальних груп обирати небезпечні короткі шляхи, які можуть завдати шкоди пацієнтам та придушити відповідальне розслідування. Враховуючи, що ця технологія може врятувати мільйони життів, ми не хочемо, щоб це сталося. Профілактичні Наша мета проста: за допомогою ретельної доклінічної роботи визначити, чи можна безпечно розробити профілактичне редагування генів, щоб уберегти сім'ї від важкого перебігу хвороби. Якщо наше дослідження показує, що це неможливо зробити безпечно, цей висновок є однаково цінним для наукової спільноти та суспільства. Ми не будемо просувати цю технологію до клінічного використання на людях, якщо безпека не може бути встановлена за допомогою масштабних досліджень. Ми не підемо на компроміс зі стандартами безпеки, щоб прискорити терміни. Ми створюємо команду провідних вчених з редагування генів, клініцистів у галузі репродуктивної функції та розробників ліків для проведення ретельних доклінічних досліджень, що оцінюють безпеку, перш ніж розглядати будь-які клінічні застосування. Наша увага в цьому дослідженні буде зосереджена на запобіганні важким генетичним захворюванням, коли сім'ї мають обмежені альтернативи або не мають їх взагалі. Я провів більшу частину свого життя в галузі редагування генів, у тому числі отримав ступінь доктора філософії в лабораторії Нобелівської лауреатки CRISPR Дженніфер Дудна та став співзасновником Mammoth Biosciences — компанії, яка зібрала майже 500 мільйонів доларів на редагування генів у дорослих. Я вважаю, що з урахуванням сучасних досягнень у сфері CRISPR настав час запитати, чи можна це зробити безпечно зараз. До мене в цій роботі приєднуються Метт Крісілофф, генеральний директор Conception Biosciences, дослідницької організації, яка розробляє репродуктивні технології, щоб допомогти людям мати дітей, які інакше не могли б; Пейтон Рендольф, доктор філософії з Гарварду в лабораторії Девіда Р. Лю та співвинахідник первинного редагування; та Паула Амато, доктор медичних наук, професор Орегонського університету охорони здоров'я та науки та колишній президент Американського товариства репродуктивної медицини. Ми продовжуємо розширювати команду людьми, які займаються відповідальними дослідженнями. Якщо ви хочете зв'язатися з вами, будь ласка, не соромтеся написати мені. Лукас Харрінгтон, Профілактичний ПБК