Temos o prazer de anunciar o Preventive, um PBC dedicado à pesquisa rigorosa sobre a segurança da edição de embriões para prevenir doenças. Arrecadamos ~ US$ 30 milhões e acreditamos que, se comprovadamente segura, essa pode ser uma das tecnologias de saúde mais importantes de nossas vidas🧵

Hoje estamos anunciando a Preventive, uma corporação de benefício público dedicada a pesquisar rigorosamente se a edição hereditária do genoma pode ser feita com segurança e responsabilidade. Arrecadamos ~ US$ 30 milhões de financiadores privados que compartilham nosso compromisso de realizar essa pesquisa com responsabilidade e acreditam que, com segurança demonstrada, isso pode se tornar uma das tecnologias de saúde mais importantes do nosso tempo. Fundo A medicina moderna geralmente controla os sintomas à medida que pacientes e famílias sofrem declínio progressivo em vez de curar doenças. Para pacientes que enfrentam condições graves, abordar a causa genética subjacente da doença com edição de genes há muito promete a melhor chance de uma vida saudável. No entanto, apesar dos notáveis avanços científicos, essa promessa permanece em grande parte não cumprida. Aplicar esse tipo de medicamento em adultos após a doença se instalar em centenas de bilhões de células é difícil e geralmente não pode reverter os danos que já ocorreram. O incrível potencial terapêutico permanece, mas é muito mais fácil corrigir um número menor de células antes que ocorra a progressão da doença, como em um embrião. Os benefícios potenciais de abordar doenças em um embrião são significativos, incluindo a possibilidade de maior precisão, eficiência e menor custo do que a edição de genes em adultos. No entanto, intervir neste delicado estágio de desenvolvimento apresenta uma responsabilidade significativa que deve ser abordada por meio de pesquisas rigorosas e supervisão regulatória. Infelizmente, até o momento, a maioria dos cientistas e órgãos reguladores mais bem equipados para avaliar essas tecnologias evitou esse campo controverso. A combinação de envolvimento limitado de especialistas e falta de um caminho regulatório claro criou condições para que grupos marginais tomassem atalhos perigosos que poderiam prejudicar os pacientes e sufocar a investigação responsável. Dado que essa tecnologia tem o potencial de salvar milhões de vidas, não queremos que isso aconteça. Preventivo Nosso objetivo é simples: determinar, por meio de um rigoroso trabalho pré-clínico, se a edição preventiva de genes pode ser desenvolvida com segurança para poupar famílias de doenças graves. Se nossa pesquisa mostrar que isso não pode ser feito com segurança, essa conclusão é igualmente valiosa para a comunidade científica e a sociedade. Não avançaremos essa tecnologia para uso humano clínico se a segurança não puder ser estabelecida por meio de uma extensa pesquisa. Não comprometeremos os padrões de segurança para acelerar os cronogramas. Estamos construindo uma equipe de cientistas líderes em edição de genes, médicos reprodutivos e desenvolvedores de medicamentos para conduzir pesquisas pré-clínicas completas avaliando a segurança antes de considerar qualquer aplicação clínica. Nosso foco para esta pesquisa será a prevenção de doenças genéticas graves, onde as famílias têm alternativas limitadas ou inexistentes. Passei a maior parte da minha vida no campo da edição de genes, incluindo receber meu Ph.D. no laboratório da ganhadora do Prêmio Nobel CRISPR Jennifer Doudna e co-fundar a Mammoth Biosciences com ela - uma empresa que arrecadou quase US $ 500 milhões para edição de genes em adultos. Acredito que, com os avanços modernos no CRISPR, é o momento certo para perguntar se isso agora pode ser feito com segurança. Juntando-se a mim neste trabalho estão Matt Krisiloff, CEO da Conception Biosciences, uma organização de pesquisa que desenvolve tecnologias reprodutivas para ajudar as pessoas a ter filhos que, de outra forma, não poderiam; Peyton Randolph, Ph.D. de Harvard no laboratório de David R. Liu e co-inventor da edição principal; e Paula Amato, MD, professora da Oregon Health & Science University e ex-presidente da Sociedade Americana de Medicina Reprodutiva. Continuamos a expandir a equipe com indivíduos comprometidos com a pesquisa responsável. Se você gostaria de entrar em contato, por favor, sinta-se à vontade para me enviar uma mensagem. Lucas Harrington, PBC Preventiva