С радостью сообщаем о создании Preventive, PBC, посвященной тщательным исследованиям безопасности редактирования эмбрионов для предотвращения заболеваний. Мы собрали около 30 миллионов долларов и считаем, что если это будет признано безопасным, это может стать одной из самых важных технологий в области здравоохранения за всю нашу жизнь🧵

Сегодня мы объявляем о создании Preventive, корпорации общественной пользы, посвященной тщательному исследованию того, можно ли безопасно и ответственно проводить редактирование наследственного генома. Мы собрали около 30 миллионов долларов от частных инвесторов, которые разделяют нашу приверженность к ответственному проведению этого исследования и верят, что при доказанной безопасности это может стать одной из самых важных технологий в области здравоохранения нашего времени. Предыстория Современная медицина часто управляет симптомами, в то время как пациенты и их семьи терпят прогрессирующее ухудшение состояния, вместо того чтобы излечивать болезни. Для пациентов, сталкивающихся с серьезными заболеваниями, решение основной генетической причины болезни с помощью редактирования генов давно обещает наилучшие шансы на здоровую жизнь. Однако, несмотря на замечательные научные достижения, это обещание остается в значительной степени невыполненным. Применение такого рода медицины у взрослых после того, как болезнь уже поразила сотни миллиардов клеток, является сложной задачей и обычно не может обратить вспять уже произошедшие повреждения. Удивительный терапевтический потенциал остается, но гораздо проще исправить меньшее количество клеток до того, как произойдет прогрессирование болезни, например, в эмбрионе. Потенциальные преимущества решения проблемы болезни в эмбрионе значительны, включая возможность большей точности, эффективности и более низкой стоимости, чем редактирование генов у взрослых. Однако вмешательство на этой деликатной стадии развития представляет собой значительную ответственность, которую необходимо решать через тщательные исследования и регуляторный надзор. К сожалению, на сегодняшний день большинство ученых и регуляторных органов, лучше всего подготовленных для оценки этих технологий, избегали этой спорной области. Сочетание ограниченного участия экспертов и отсутствия четкого регуляторного пути создало условия для того, чтобы маргинальные группы принимали опасные сокращения, которые могут навредить пациентам и подавить ответственное исследование. Учитывая, что эта технология имеет потенциал спасти миллионы жизней, мы не хотим, чтобы это произошло. Preventive Наша цель проста: определить с помощью тщательной доклинической работы, можно ли безопасно разработать профилактическое редактирование генов, чтобы избавить семьи от тяжелых заболеваний. Если наши исследования покажут, что это нельзя сделать безопасно, это заключение будет столь же ценным для научного сообщества и общества. Мы не будем продвигать эту технологию к клиническому использованию у людей, если безопасность не может быть установлена через обширные исследования. Мы не будем компрометировать стандарты безопасности, чтобы ускорить сроки. Мы создаем команду ведущих ученых в области редактирования генов, репродуктивных клиницистов и разработчиков лекарств для проведения тщательных доклинических исследований, оценивающих безопасность, прежде чем рассматривать любые клинические применения. Наше внимание в этом исследовании будет сосредоточено на предотвращении тяжелых генетических заболеваний, когда у семей есть ограниченные или отсутствующие альтернативы. Я провел большую часть своей жизни в области редактирования генов, включая получение докторской степени в лаборатории лауреата Нобелевской премии по CRISPR Дженнифер Даудна и соучредительство Mammoth Biosciences с ней — компании, которая собрала почти 500 миллионов долларов на редактирование генов у взрослых. Я верю, что с современными достижениями в CRISPR настало время задать вопрос, можно ли это теперь сделать безопасно. Со мной в этой работе работают Мэтт Крисилофф, генеральный директор Conception Biosciences, исследовательской организации, разрабатывающей репродуктивные технологии, чтобы помочь людям завести детей, которые иначе не смогли бы; Пейтон Рэндольф, доктор философии из Гарварда, работающий в лаборатории Дэвида Р. Лю и соизобретатель prime editing; и Паула Амато, доктор медицины, профессор Университета здравоохранения и науки Орегона и бывший президент Американского общества репродуктивной медицины. Мы продолжаем расширять команду людьми, преданными ответственным исследованиям. Если вы хотите связаться, пожалуйста, не стесняйтесь написать мне. Лукас Харрингтон, Preventive PBC