Wir freuen uns, Preventive anzukündigen, ein PBC, das sich der rigorosen Forschung zur Sicherheit der Embryobearbeitung zur Krankheitsprävention widmet. Wir haben etwa 30 Millionen USD gesammelt und glauben, dass dies, wenn es als sicher erwiesen wird, eine der wichtigsten Gesundheitstechnologien unseres Lebens sein könnte🧵

Heute kündigen wir Preventive an, eine gemeinnützige Gesellschaft, die sich der rigorosen Forschung widmet, ob vererbbare Genom-Editierung sicher und verantwortungsbewusst durchgeführt werden kann. Wir haben etwa 30 Millionen US-Dollar von privaten Geldgebern gesammelt, die unser Engagement teilen, diese Forschung verantwortungsbewusst zu verfolgen und glauben, dass dies mit nachgewiesener Sicherheit eine der wichtigsten Gesundheitstechnologien unserer Zeit werden könnte. Hintergrund Die moderne Medizin behandelt oft Symptome, während Patienten und Familien einen fortschreitenden Rückgang erleiden, anstatt Krankheiten zu heilen. Für Patienten mit schweren Erkrankungen hat die Behandlung der zugrunde liegenden genetischen Ursache der Krankheit durch Gen-Editing lange die beste Chance auf ein gesundes Leben versprochen. Doch trotz bemerkenswerter wissenschaftlicher Fortschritte bleibt dieses Versprechen weitgehend unerfüllt. Diese Art von Medizin bei Erwachsenen anzuwenden, nachdem die Krankheit in Hunderten von Milliarden von Zellen Fuß gefasst hat, ist schwierig und kann in der Regel den bereits entstandenen Schaden nicht rückgängig machen. Das unglaubliche therapeutische Potenzial bleibt bestehen, aber es ist viel einfacher, eine kleinere Anzahl von Zellen zu korrigieren, bevor die Krankheitsprogression eintritt, wie zum Beispiel in einem Embryo. Die potenziellen Vorteile, eine Krankheit in einem Embryo anzugehen, sind erheblich, einschließlich der Möglichkeit von größerer Präzision, Effizienz und niedrigeren Kosten als bei der Gen-Editierung bei Erwachsenen. Allerdings stellt das Eingreifen in diesem empfindlichen Entwicklungsstadium eine erhebliche Verantwortung dar, die durch rigorose Forschung und regulatorische Aufsicht angegangen werden muss. Leider haben die meisten Wissenschaftler und Regulierungsbehörden, die am besten geeignet sind, diese Technologien zu bewerten, bisher dieses umstrittene Feld gemieden. Die Kombination aus begrenztem Expertenengagement und dem Fehlen eines klaren regulatorischen Weges hat Bedingungen geschaffen, die es Randgruppen ermöglichen, gefährliche Abkürzungen zu nehmen, die Patienten schaden und verantwortungsvolle Untersuchungen ersticken könnten. Angesichts der Tatsache, dass diese Technologie das Potenzial hat, Millionen von Leben zu retten, wollen wir nicht, dass dies geschieht. Preventive Unser Ziel ist einfach: durch rigorose präklinische Arbeiten zu bestimmen, ob präventive Gen-Editierung sicher entwickelt werden kann, um Familien vor schweren Krankheiten zu bewahren. Wenn unsere Forschung zeigt, dass dies nicht sicher durchgeführt werden kann, ist diese Schlussfolgerung ebenso wertvoll für die wissenschaftliche Gemeinschaft und die Gesellschaft. Wir werden diese Technologie nicht für die klinische Anwendung am Menschen vorantreiben, wenn die Sicherheit nicht durch umfangreiche Forschung nachgewiesen werden kann. Wir werden die Sicherheitsstandards nicht kompromittieren, um Zeitpläne zu beschleunigen. Wir bauen ein Team führender Gen-Editing-Wissenschaftler, reproduktiver Kliniker und Arzneimittelentwickler auf, um gründliche präklinische Forschungen zur Bewertung der Sicherheit durchzuführen, bevor wir klinische Anwendungen in Betracht ziehen. Unser Fokus für diese Forschung wird auf der Prävention schwerer genetischer Krankheiten liegen, bei denen Familien nur begrenzte oder keine Alternativen haben. Ich habe den größten Teil meines Lebens im Bereich der Gen-Editierung verbracht, einschließlich des Erhalts meines Doktortitels im Labor der CRISPR-Nobelpreisträgerin Jennifer Doudna und der Mitbegründung von Mammoth Biosciences mit ihr – einem Unternehmen, das fast 500 Millionen US-Dollar für die Gen-Editierung bei Erwachsenen gesammelt hat. Ich glaube, dass es mit den modernen Fortschritten in CRISPR an der Zeit ist zu fragen, ob dies jetzt sicher durchgeführt werden kann. An meiner Seite in dieser Arbeit sind Matt Krisiloff, CEO von Conception Biosciences, einer Forschungsorganisation, die reproduktive Technologien entwickelt, um Menschen zu helfen, Kinder zu bekommen, die sonst nicht könnten; Peyton Randolph, Ph.D. von Harvard aus dem Labor von David R. Liu und Mit-Erfinder von Prime Editing; und Paula Amato, M.D., Professorin an der Oregon Health & Science University und ehemalige Präsidentin der American Society for Reproductive Medicine. Wir erweitern das Team weiterhin mit Personen, die sich der verantwortungsvollen Forschung verpflichtet haben. Wenn Sie in Kontakt treten möchten, können Sie mir gerne eine Nachricht senden. Lucas Harrington, Preventive PBC