Nos complace anunciar Preventive, un PBC dedicado a la investigación rigurosa sobre la seguridad de la edición de embriones para prevenir enfermedades. Hemos recaudado ~ $ 30 millones y creemos que, si se demuestra que es segura, esta podría ser una de las tecnologías de salud más importantes de nuestras vidas🧵

Hoy anunciamos Preventive, una corporación de beneficio público dedicada a investigar rigurosamente si la edición hereditaria del genoma se puede realizar de manera segura y responsable. Hemos recaudado ~ $ 30 millones de financiadores privados que comparten nuestro compromiso de realizar esta investigación de manera responsable y creen que, con seguridad demostrada, esta podría convertirse en una de las tecnologías de salud más importantes de nuestro tiempo. Fondo La medicina moderna a menudo maneja los síntomas a medida que los pacientes y las familias sufren un deterioro progresivo en lugar de curar la enfermedad. Para los pacientes que enfrentan afecciones graves, abordar la causa genética subyacente de la enfermedad con la edición de genes ha prometido durante mucho tiempo la mejor oportunidad de una vida saludable. Sin embargo, a pesar de los notables avances científicos, esta promesa sigue sin cumplirse en gran medida. La aplicación de este tipo de medicamento en adultos después de que la enfermedad se ha afianzado en cientos de miles de millones de células es difícil y, por lo general, no puede revertir el daño que ya ha ocurrido. El increíble potencial terapéutico permanece, pero es mucho más fácil corregir un número menor de células antes de que ocurra la progresión de la enfermedad, como en un embrión. Los beneficios potenciales de abordar la enfermedad en un embrión son significativos, incluida la posibilidad de una mayor precisión, eficiencia y menor costo que la edición de genes en adultos. Sin embargo, intervenir en esta delicada etapa de desarrollo presenta una responsabilidad significativa que debe abordarse a través de una investigación rigurosa y una supervisión regulatoria. Desafortunadamente, hasta la fecha, la mayoría de los científicos y organismos reguladores mejor equipados para evaluar estas tecnologías han evitado este campo controvertido. La combinación de una participación limitada de expertos y la falta de una vía regulatoria clara ha creado condiciones para que los grupos marginales tomen atajos peligrosos que podrían dañar a los pacientes y sofocar la investigación responsable. Dado que esta tecnología tiene el potencial de salvar millones de vidas, no queremos que esto suceda. Preventivo Nuestro objetivo es sencillo: determinar a través de un riguroso trabajo preclínico si la edición genética preventiva se puede desarrollar de manera segura para evitar que las familias sufran enfermedades graves. Si nuestra investigación muestra que no se puede hacer de manera segura, esa conclusión es igualmente valiosa para la comunidad científica y la sociedad. No avanzaremos esta tecnología para uso clínico humano si la seguridad no se puede establecer a través de una investigación exhaustiva. No comprometeremos los estándares de seguridad para acelerar los plazos. Estamos formando un equipo de científicos líderes en edición de genes, médicos reproductivos y desarrolladores de medicamentos para realizar una investigación preclínica exhaustiva que evalúe la seguridad antes de considerar cualquier aplicación clínica. Nuestro enfoque para esta investigación será la prevención de enfermedades genéticas graves donde las familias tienen alternativas limitadas o nulas. He pasado la mayor parte de mi vida en el campo de la edición de genes, incluido mi doctorado en el laboratorio de la ganadora del Nobel CRISPR Jennifer Doudna y cofundar Mammoth Biosciences con ella, una compañía que ha recaudado casi $ 500 millones para la edición de genes en adultos. Creo que, con los avances modernos en CRISPR, es el momento adecuado para preguntarse si esto se puede hacer ahora de manera segura. Me acompañan en este trabajo Matt Krisiloff, director ejecutivo de Conception Biosciences, una organización de investigación que desarrolla tecnologías reproductivas para ayudar a las personas a tener hijos que de otro modo no podrían; Peyton Randolph, Ph.D. de Harvard en el laboratorio de David R. Liu y coinventor de la edición principal; y Paula Amato, M.D., profesora de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón y ex presidenta de la Sociedad Estadounidense de Medicina Reproductiva. Continuamos expandiendo el equipo con personas comprometidas con la investigación responsable. Si desea ponerse en contacto, no dude en enviarme un mensaje. Lucas Harrington, PBC preventivo