Sunt încântați să anunțăm Preventive, un PBC dedicat cercetării riguroase a siguranței editării embrionilor pentru prevenirea bolilor. Am strâns ~ 30 de milioane de dolari și credem că, dacă se dovedește sigură, aceasta ar putea fi una dintre cele mai importante tehnologii de sănătate din viața🧵 noastră

Astăzi anunțăm Preventive, o corporație de utilitate publică dedicată cercetării riguroase dacă editarea genomului ereditară poate fi făcută în siguranță și în mod responsabil. Am strâns ~ 30 de milioane de dolari de la finanțatori privați care împărtășesc angajamentul nostru de a urmări această cercetare în mod responsabil și cred că, cu siguranță demonstrată, aceasta ar putea deveni una dintre cele mai importante tehnologii de sănătate ale timpului nostru. Fond Medicina modernă gestionează adesea simptomele pe măsură ce pacienții și familiile îndură un declin progresiv, mai degrabă decât să vindece bolile. Pentru pacienții care se confruntă cu afecțiuni grave, abordarea cauzei genetice care stă la baza bolii prin editarea genetică a promis de mult timp cea mai bună șansă la o viață sănătoasă. Cu toate acestea, în ciuda progreselor științifice remarcabile, această promisiune rămâne în mare parte neîndeplinită. Aplicarea acestui tip de medicament la adulți după ce boala s-a instalat în sute de miliarde de celule este dificilă și, de obicei, nu poate inversa daunele care au apărut deja. Potențialul terapeutic incredibil rămâne, dar este mult mai ușor să corectezi un număr mai mic de celule înainte de apariția progresiei bolii, cum ar fi la un embrion. Beneficiile potențiale ale abordării bolii la un embrion sunt semnificative, inclusiv posibilitatea unei precizii mai mari, eficiență și costuri mai mici decât editarea genelor la adulți. Cu toate acestea, intervenția în acest stadiu delicat de dezvoltare prezintă o responsabilitate semnificativă care trebuie abordată prin cercetare riguroasă și supraveghere de reglementare. Din păcate, până în prezent, majoritatea oamenilor de știință și a organismelor de reglementare cele mai bine echipate pentru a evalua aceste tehnologii au evitat acest domeniu controversat. Combinația dintre implicarea limitată a experților și lipsa unei căi clare de reglementare a creat condiții pentru ca grupurile marginale să ia scurtături periculoase care ar putea dăuna pacienților și ar putea înăbuși investigațiile responsabile. Având în vedere că această tehnologie are potențialul de a salva milioane de vieți, nu vrem ca acest lucru să se întâmple. Preventiv Scopul nostru este simplu: să determinăm prin muncă preclinică riguroasă dacă editarea preventivă a genelor poate fi dezvoltată în siguranță pentru a scuti familiile de boli severe. Dacă cercetările noastre arată că nu se poate face în siguranță, această concluzie este la fel de valoroasă pentru comunitatea științifică și societate. Nu vom avansa această tehnologie pentru uz clinic uman dacă siguranța nu poate fi stabilită prin cercetări ample. Nu vom compromite standardele de siguranță pentru a accelera termenele. Construim o echipă de oameni de știință de top în editarea genelor, clinicieni reproductivi și dezvoltatori de medicamente pentru a efectua cercetări preclinice amănunțite care să evalueze siguranța înainte de a lua în considerare orice aplicație clinică. Accentul nostru pentru această cercetare va fi pe prevenirea bolilor genetice severe în care familiile au alternative limitate sau deloc. Mi-am petrecut cea mai mare parte a vieții în domeniul editării genelor, inclusiv obținerea doctoratului în laboratorul laureatei Premiului Nobel CRISPR Jennifer Doudna și co-fondarea Mammoth Biosciences împreună cu ea – o companie care a strâns aproape 500 de milioane de dolari pentru editarea genelor la adulți. Cred că, odată cu progresele moderne ale CRISPR, este momentul potrivit să ne întrebăm dacă acest lucru se poate face acum în siguranță. Mi se alătură în această muncă Matt Krisiloff, CEO al Conception Biosciences, o organizație de cercetare care dezvoltă tehnologii de reproducere pentru a ajuta oamenii să aibă copii care altfel nu ar putea; Peyton Randolph, Ph.D. de la Harvard în laboratorul lui David R. Liu și co-inventator al editării prime; și Paula Amato, M.D., profesor la Universitatea de Sănătate și Știință din Oregon și fost președinte al Societății Americane de Medicină Reproductivă. Continuăm să extindem echipa cu persoane dedicate cercetării responsabile. Dacă doriți să luați legătura, vă rog să nu ezitați să-mi trimiteți un mesaj. Lucas Harrington, PBC preventiv