Emocionado de anunciar Preventive, una PBC dedicada a la investigación rigurosa sobre la seguridad de la edición de embriones para prevenir enfermedades. Hemos recaudado ~$30M y creemos que, si se demuestra que es seguro, esto podría ser una de las tecnologías de salud más importantes de nuestras vidas🧵

Hoy anunciamos Preventive, una corporación de beneficio público dedicada a investigar rigurosamente si la edición del genoma heredable puede realizarse de manera segura y responsable. Hemos recaudado ~$30M de financiadores privados que comparten nuestro compromiso de llevar a cabo esta investigación de manera responsable y creen que, con una seguridad demostrada, esto podría convertirse en una de las tecnologías de salud más importantes de nuestro tiempo. Antecedentes La medicina moderna a menudo maneja los síntomas mientras los pacientes y sus familias soportan un deterioro progresivo en lugar de curar la enfermedad. Para los pacientes que enfrentan condiciones graves, abordar la causa genética subyacente de la enfermedad mediante la edición genética ha prometido durante mucho tiempo la mejor oportunidad para una vida saludable. Sin embargo, a pesar de los notables avances científicos, esta promesa sigue siendo en gran medida incumplida. Aplicar este tipo de medicina en adultos después de que la enfermedad se ha afianzado en cientos de miles de millones de células es difícil y generalmente no puede revertir el daño que ya ha ocurrido. El increíble potencial terapéutico permanece, pero es mucho más fácil corregir un número menor de células antes de que ocurra la progresión de la enfermedad, como en un embrión. Los beneficios potenciales de abordar la enfermedad en un embrión son significativos, incluyendo la posibilidad de mayor precisión, eficiencia y menor costo que la edición genética en adultos. Sin embargo, intervenir en esta delicada etapa del desarrollo presenta una responsabilidad significativa que debe abordarse a través de una investigación rigurosa y supervisión regulatoria. Desafortunadamente, hasta la fecha, la mayoría de los científicos y organismos reguladores mejor equipados para evaluar estas tecnologías han evitado este campo controvertido. La combinación de la limitada participación de expertos y la falta de un camino regulatorio claro ha creado condiciones para que grupos marginales tomen atajos peligrosos que podrían dañar a los pacientes y sofocar la investigación responsable. Dado que esta tecnología tiene el potencial de salvar millones de vidas, no queremos que esto suceda. Preventive Nuestro objetivo es sencillo: determinar a través de un trabajo preclínico riguroso si la edición genética preventiva puede desarrollarse de manera segura para evitar que las familias sufran enfermedades graves. Si nuestra investigación muestra que no se puede hacer de manera segura, esa conclusión es igualmente valiosa para la comunidad científica y la sociedad. No avanzaremos esta tecnología hacia el uso clínico humano si no se puede establecer la seguridad a través de una investigación extensa. No comprometeremos los estándares de seguridad para acelerar los plazos. Estamos formando un equipo de destacados científicos en edición genética, clínicos reproductivos y desarrolladores de medicamentos para llevar a cabo una investigación preclínica exhaustiva que evalúe la seguridad antes de considerar cualquier aplicación clínica. Nuestro enfoque para esta investigación se centrará en prevenir enfermedades genéticas severas donde las familias tienen alternativas limitadas o nulas. He pasado la mayor parte de mi vida en el campo de la edición genética, incluyendo la obtención de mi Ph.D. en el laboratorio de la laureada con el Premio Nobel de CRISPR, Jennifer Doudna, y co-fundando Mammoth Biosciences con ella, una empresa que ha recaudado casi $500 millones para la edición genética en adultos. Creo que, con los avances modernos en CRISPR, es el momento adecuado para preguntar si esto se puede hacer de manera segura. Me acompañan en este trabajo Matt Krisiloff, CEO de Conception Biosciences, una organización de investigación que desarrolla tecnologías reproductivas para ayudar a las personas a tener hijos que de otro modo no podrían; Peyton Randolph, Ph.D. de Harvard en el laboratorio de David R. Liu y co-inventor de la edición prime; y Paula Amato, M.D., profesora en la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón y ex presidenta de la Sociedad Americana de Medicina Reproductiva. Continuamos expandiendo el equipo con individuos comprometidos con la investigación responsable. Si deseas ponerte en contacto, no dudes en enviarme un mensaje. Lucas Harrington, Preventive PBC